the Guardian – 19 Apr 26
‘Oscar of science’ awarded to team behind gene therapy that restores lost vision
Married couple Jean Bennett and Albert Maguire developed Luxturna, which helped a patient see their child’s face for the first time
一对夫妇因解剖大脑而相识，后来研发出首个获批的治疗失明的基因疗法，并因此获得了科学界最丰厚的奖项之一。
分子生物学家 Jean Bennett 和眼科医生 Albert Maguire 与内科医生 Katherine High 共同获得了 300 万美元（220 万英镑）的生命科学突破奖，以表彰他们长达 25 年的研究项目。在此期间，这对夫妇收养了两只他们曾治疗过失明的狗。
疗法名为 Luxturna，于 2017 年在美国获得批准，改变了患有莱伯先天性黑蒙症 (LCA) 患者的生活。莱伯先天性黑蒙症是一种遗传性疾病，通常会导致患者在成年早期完全失明。
临床试验证明了这种疗法的有效性。一位患者描述了他第一次看清自己孩子的脸庞，看到了木制家具的细腻纹理，以及随风摇曳的树枝。其他患者也报告了类似的显著改善。
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来源: linux.do查看原文